يريد الاتحاد الأوروبي من صانعي الأدوية استثمار المزيد من الأموال في البحث عن علاجات للأمراض النادرة غير القابلة للعلاج حاليًا، وقد توصلت إلى إغراءات جديدة لتحقيق ذلك.
لكن ليس الجميع مقتنعين بأن التنظيم المزمع سيكون بمثابة الدواء الشافي الذي وعدت به المفوضية الأوروبية، خاصة عندما يتعلق الأمر بالعلاجات التي تعمل على الرموز الوراثية للمرضى أنفسهم، وهو مجال واعد بشكل خاص للمرضى الذين يعانون من أمراض نادرة.
وقال ألكسندر ناتز، الأمين العام للاتحاد الأوروبي لأصحاب المشاريع الصيدلانية (EUCOPE)، في معرض تعليقه على اقتراح المفوضية بمنح مكافآت خاصة لأدوية الأمراض النادرة التي يُنظر إليها على أنها تلبي “إنه يقسم العالم.. إلى أبيض وأسود”. “الاحتياجات الطبية العالية غير الملباة”
وEUCOPE هي مجموعة ضغط تمثل صانعي الأدوية المتوسطين والصغيرين بما في ذلك أولئك الذين يعملون في علاجات الأمراض النادرة المتخصصة للغاية.
وأعرب زعيم المجموعة ناتز عن تحفظاته بشأن برنامج الحوافز خلال مجموعة عمل حول الأمراض النادرة نظمتها صحيفة بوليتيكو.
وقال إنه بينما يؤيد الفكرة الأساسية المتمثلة في منح مكافآت خاصة للشركات التي تطور أدوية الأمراض النادرة، فإنه يشعر بالقلق من أن الإصلاح الذي اتخذته المفوضية كان أداة فظة للغاية.
وغالبًا ما يكون عمر المرضى الذين يعانون من أمراض نادرة أقصر ويحتاجون إلى علاجات متكررة في المستشفى.
لكن في حين أن واحداً من بين كل 12 أوروبياً يعاني من واحد من بين 6000 مرض نادر معروف – أي ما يعادل 36 مليون شخص – فإن كل مرض على حدة يؤثر على عدد قليل من المرضى.
وهذا يجعلها صعبة البيع بالنسبة لشركات الأدوية التي تواجه بالفعل احتمالات طويلة عندما يتعلق الأمر بتطوير علاج فعال، ومن ثم ليس لديها سوى عدد محدود من الأشخاص المؤهلين للحصول على مثل هذه العلاجات، مما يحد من المبيعات.
ولمعالجة هذه المشكلة، قدمت اللجنة في عام 2000 تشريعاً جديداً ينص على إنشاء حوافز خاصة لأدوية الأمراض النادرة (المعروفة باسم “الأدوية اليتيمة” لأن المرض النادر الذي لا علاج له كان يوصف سابقاً بأنه “يتيم”).
وقبل التشريع، حصلت ثمانية أدوية للأمراض النادرة فقط على دعم وكالة الأدوية الأوروبية، بينما تمت الموافقة على أكثر من 200 دواء منذ طرحه.
والآن تعمل السلطة التنفيذية للاتحاد الأوروبي على مضاعفة جهودها في هذا النهج.
وبموجب التشريع الصيدلاني الجديد المقترح الذي قدمته اللجنة، فإن الأدوية الجديدة التي تلبي “الاحتياجات الطبية العالية غير الملباة” – والتي تُعرف بأنها أدوية للأمراض النادرة التي تمثل “تقدمًا علاجيًا استثنائيًا” والتي تؤدي إلى “انخفاض ملموس في معدلات الإصابة بالأمراض أو “الوفيات” – سيستفيد من سنة إضافية من التفرد في السوق، وهي فترة المبيعات الخالية من المنافسة عندما يحقق الدواء الجديد أكبر قدر من المال.
وبما أن الدواء الناجح خلال هذه الفترة يمكن أن يدر ما يصل إلى مليار يورو أو أكثر سنويا، فإن سنة إضافية تشكل أهمية كبيرة. وفي الوقت نفسه، فإن عامين إضافيين سيكونان بمثابة مكافأة أكبر – وهذا ما اقترحه البرلمان الأوروبي في نسخته من النص الذي سيطرح للتصويت الأسبوع المقبل.
ويبدو هذا بمثابة حافز كبير لمطوري العلاج الجيني، ولكن كما أوضح ناتز، فإن الشيطان يكمن في التفاصيل.
إذ أن حوالي 80% من الأمراض النادرة سببها طفرة جينية . وإن طبيعة هذه الأمراض الوراثية تجعل من الصعب علاجها بأدوية رخيصة الثمن ذات جزيئات صغيرة، وعادة ما تكون في شكل حبوب. والخبر السار هو أن مجال الطب الجيني الناشئ يبشر بالعلاجات، وربما حتى الشفاء، للعديد من هذه الحالات.